创投观察 | 风口上的AI+医药研发，还有多少想象空间？

本文是创投观察系列的第115篇

分享人：36氪新锐作者菜菜 

对于医药企业来说，这是一个急速变化的时代。

近几年，瞄准“AI加速医药研发”的公司开始快速涌现出来。这些公司，因为掌握高壁垒的核心技术，具备广阔的想象空间，往往获得了高额融资，而且融资节奏非常快。

这股AI浪潮也推到了传统制药巨头的家门口。它们争先恐后地适应新技术，毕竟谁也不想被时代抛下。

风口上的AI+医药研发，究竟有多大的潜力？赛道上还有哪些空白？本文试图梳理这些问题。

为什么需要加快新药研发？

如果用一个词形容新药研发过程，那应该是“费时费钱”。常有一种说法，说新药研发需要“两个十”——十年十亿美金。不仅如此，药物研发的成功率不高，在研发阶段还没有销售收入。

虽然新药研发既耗时又耗钱，但是如果新药成功上市，就会获得非常高的价值回报。这种高回报也是资本青睐医药的很大原因。

近年涌现的AI+医药研发，就是直指了以上痛点。人们试图用AI技术，让医药研发少绕些弯子，给研发过程节约几个月、甚至几年的时间。

那么，我们在研究AI如何加速医药研发之前，先要梳理清楚医药研发的过程。以下是36氪整理的医药研发流程图。

新药研发大致分为新药发现、临床前研究、临床研究、审批上市四个阶段。

新药发现环节需要不断地做基础研究，从5000-10000个化合物中做筛选，进行药物的设计与筛选，化学合成与改造，最终发明出解决某疾病的新药，这个阶段时长不定。

临床前研究一般要3-6年的时间，这个阶段需要做大量的实验研究，进行药剂学、药动学、药效学与毒理学研究。

到了临床研究这个阶段，研发费用就一下子猛增了，因为需要在大量志愿者身上做临床试验。I期临床会进行初步临床药理学研究和人体安全性研究，II期临床会做治疗作用初步评价，以及安全性研究，III期临床主要会做扩大临床试验、特殊临床试验、补充临床试验和不良反应观察。这个阶段一般耗时6-7年。

审批上市环节，需要半年至两年时间，主要是做新药申报和上市后检测。

赛道上的明星公司，打通了哪些技术的“任督二脉”？

36氪认为，目前市场上的AI技术，主要发力于“新药发现”和“临床诊疗”两个板块。

1. 新药发现

新药发现涉及选择靶点、选择先导化合物、优化先导化合物等阶段。这个过程中，科研人员需要对多达5000-10000个化合物“海选”，通过不断的试错、排除、优化，最终得出既有效又安全的候选药物。这个筛选过程有很多重复实验的过程，耗时较长。

另一方面，由于人体致病机理非常复杂，新药研发对科研人员的知识储备要求非常高，科研人员通常需要具备跨学科知识。

AI技术的引入，能够给医药研发带来一个强大的“知识库”，方便调动各个学科的知识。同时AI技术可以运用大数据，对这些化合物进行“虚拟”筛选。即不做实验，而是利用数据库做分析，大大加速研发进度。

这个赛道上，Atomwise搭建了一个药物设计系统AtomNet，以预测小分子与蛋白质的结合。该系统的数据库来源于数百万的亲和力实验和数千种蛋白质结构数据。AtomNet通过卷积神经网络的组合预测新的活性分子，使得药物设计过程可以压缩至几周时间。

Numerate基于3D配体的建模，在不需要化合物结构资料的情况下，运用AI进行表型驱动的药物研发。该平台主要针对于心血管、代谢、神经衰弱疾病、阿尔茨海默症和亨廷顿式舞蹈症。

葛兰素史克与英国的Exscientia合作，根据已有的药物研发数据库，自动设计出上百万种与特定靶标相关的小分子化合物，并且根据药效、选择性、ADME等等筛选化合物。

英国BenevolentAI的核心技术平台是JACS，它的数据库包括论文、临床试验数据等等。为了提高算力，BenevolentAI使用了英伟达的超级计算机DGX-1。目前，该公司已经和强生合作，为强生筛选、优化小分子化合物。该公司已经有两种新药进入后期研发，其中一种是治疗渐冻人症的药物，另外一种是治疗帕金森症的药物，后者已经进入II期临床。

国内的晶泰科技，在人工智能的技术上还融合了量化计算，可以对药物固相（晶型、水合物、盐、共晶等）进行精准快速的筛选和设计，并通过深度神经网络，对药物分子的关键特性进行有效预测。

冰洲石生物科技是基于蛋白晶体学数据进行AI药物设计。截止2017年底，冰洲石已经在美国申请了2项专利。

2. 临床诊疗

这个板块上，目前技术主要是运用数据库，探索致病原因，预测患者对药物的反应，为患者匹配合适疗法，从而实现精准的个性化医疗。当这类技术应用于临床试验阶段，就有助于提高临床试验的效率。

百时美施贵宝的PathAI平台主要是进行病理分析的。利用AI学习病理样本数据，从而辅助病理学家进行疾病诊断。

罗氏将患者数据流转化为机械的计算机模型，以此发现新的疗法和诊断标记，从而为每个患者匹配合适的新疗法。

GNS Healthcare的REFS平台运用大量患者致病原因的大数据，推导致病机理；然后，REFS对治疗过程进行模拟，以确定哪些治疗方法和药物能够产生最佳结果，从而为特定患者匹配其个性化疗法。

除了以上两大板块，还有企业采用了一些比较新颖的切入口。

国内的深度智耀开发了AI自动翻译写作申报系统和AI药物警戒系统。前者提高了审批上市环节的效率，后者有助于临床研究和上市后安全检测。

未来还有哪些想象空间？ 

如果我们把维度放在整个行业，会发现所有公司都在做同一件事情——验证AI+医药研发可以真正落地，真正在某些环节上高效、精确、安全无误地代替人类。

在这一点上，有的企业走得更快，或是进行到了药物研发的后期阶段，或是已经拥有了多项专利、构建了多方合作；而有的企业走得稍慢，还在对其技术做初步落地。

从行业机会来看，目前布局临床前研究和临床研究的企业还不算多。这两个环节也有重复实验多、耗时长、费用高的特点，引入AI有助于提高效率。另一方面，瞄准审批上市环节的明星选手也非常少。

不过，选手们的“AI+医药研发”技术是否能真的落地？

其实医疗技术是一个螺旋式上升过程。由于过去的医疗技术相对今天落后，当时的医疗数据中难免会存在一定错误。如果错误数据引入AI学习的数据库，则会非常大地影响AI学习的结果。

因此，如何保证数据库的质量，是选手们要攻克的一大难题。也许，这会是一座很大的分水岭。