用基因编辑治疗人类罕见遗传病，「辉大基因」获得逾亿元A轮融资

据悉，基因编辑与基因治疗公司「辉大基因」，宣布获得逾亿元的A轮融资，本轮融资的领投方为辰德资本，跟投方为药明康德、惠每资本、雅惠资本，老股东夏尔巴投资继续跟投。本轮资金将主要用于核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。

2018年11月，辉大基因在成立初期完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使轮融资。

辉大基因是一家基于基因治疗药物研发的转化型生物科技企业，主要做人类罕见遗传疾病及其他疑难疾病的新型治疗技术及药物的研究与开发。

作为基因治疗领域的新锐公司，辉大基因最初是通过一篇高水平的Science，引起了产业界的关注。

这篇论文名为《胞嘧啶单碱基编辑会导致大量单核苷酸突变的脱靶》，由中国科学院神经科学研究所灵长类疾病模型研究组主导，中科院计算生物学研究所和斯坦福基因技术中心配合完成。

该研究建立了一种被命名为GOTI（Genome-wide Off-target analysis by Two-cell embryo Injection）的新型脱靶检测技术，并使用该技术发现: 近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶，因而存在严重的安全风险。

此研究显著提高了基因编辑技术脱靶检测的敏感性，并且可以在不借助于任何脱靶位点预测技术的情况下发现之前的脱靶检测手段无法发现的完全随机的脱靶位点，为基因编辑工具的安全性评估带来了突破性的新工具，有望成为新的行业检测标准。

GOTI脱靶检测技术，正是由中科院神经所的杨辉组与合作者建立的。辉大基因创始人杨辉博士现任中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员，国家杰出青年基金获得者，他与姚璇博士、施霖宇博士共同创建了辉大基因。

目前，辉大基因已建成500平方米的基因治疗研发实验室（BSL-2），涵盖基因编辑技术平台、AAV技术平台、疾病模型动物平台和工艺转化及生产平台，二期5000平方米的基因治疗生产车间正在规划建设中。该公司掌握CRISPR/Cas9等基因编辑、病毒包装生产纯化、动物疾病模型建立等世界领先技术。

辉大基因目前已经推进的核心管线，覆盖了神经退行性疾病、视觉障碍以及听力障碍三大领域。

核心团队来自中国科学院、上海交通大学和麻省理工学院等国内外知名学府及药企，并拥有5-10年新型药物转化研发、工艺设计和生产管理经验。