基因改造公司Intellia Therapeutics 完成7000万美元B轮融资

Intellia Therapeutics是2014年成立的生物技术公司，主要致力于CRISPR/Cas9技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等。该公司近期完成了7000万美元的B轮融资，本轮由 OrbiMed HealthCare Fund Management 领投， Fidelity Management and Research Company、 Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。

2014年，Intellia Therapeutics曾获得Atlas Venture和诺华的首轮融资，并于2015年1月，与诺华展开一项长达5年的研发合作计划。Intellia Therapeutics未来的发展方向是将CRISPR与CAR-T更好结合。

这里需要先了解一下什么是CRISPR/Cas9？简单来说，就是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种基因编辑系统。2007年，研究发现细菌可以用CRISPR系统抵抗噬菌体的入侵；2008年，又发现细菌的CRISPR系统能够阻止外源质粒的转移。

CRISPR/Cas9路在何方？

目前绝大多数人疾病都由（至少部分由）我们DNA内的病变造成，但目前的治疗方法针对的是这些病变的症状而非遗传根源。例如，囊肿性纤维化会导致肺部充满过量的黏液，造成这一疾病的“罪魁祸首”就是单个DNA病变。

研究发现的CRISPR/Cas9就像一个剪刀手，可以剪开特定的基因序列指定的地方，使这段疾病基因“缴械投降”或者修复受损基因，从而达到对疾病的防御作用。

Intellia Therapeutics的CEO 表示，他们拥有的是基因改造技术，他们想把这项技术用于治疗疾病，那么需要选择与另外一支强大的队伍合作。

诺华就是这样的一支队伍。去年9月，诺华斥资2000万美元在宾大医学院校园建立一个细胞疗法研究中心，成为全球首个综合性的CAR-T细胞疗法开发中心。10月，诺华进一步扩大对CAR-T细胞疗法的投资，与英国牛津生物医药签署一笔9000万美元的协议。可见，诺华在CAR-T领域处于领先地位。

所以，当“Intellia Therapeutics的CRISPR技术”遇到“诺华的CAR-T 细胞疗法”便成为黄金搭档，在很多基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，例如血液病、肿瘤等其他遗传性疾病。

值得一提的是，Intellia Therapeutics并不是CRISPR平台的发起者。它使用CRISPR的独家授权来自另一家公司Caribou Biosciences。Caribou Biosciences的创始人是发明CRISPR先驱之一的Jennifer Doudna。她在去年与科学家Emmanuelle Charpentier获得了奖金为300万美元的生命科学突破奖。去年Jennifer Doudna将她的知识产权授权给了Intellia Therapeutics。

不过，CRISPR/Cas9也存在一定的副作用，它们可能会结合细胞中意想不到的位点，导致其中一些位点发生基因突变，这些突变可能对药物疗法的研究与开发，产生严重的后果。