还记得 2014年的 “冰桶挑战”吗？专注治疗 ALS 类疾病的 Amylyx 公司获 500 万美元 A 轮融资

2014 年那场火爆全球的 ALS 冰桶挑战赛让更多人开始了解到 ALS 的存在。ALS，全称叫“肌肉萎缩性侧面硬化病”，也叫“运动神经细胞病”。ALS 和其他神经退行性疾病比如阿尔茨海默病的特点是神经细胞死亡和炎症。这些过程会形成毒性循环，成为进行性神经衰退的关键驱动因素。目前，ALS 还是一种不可治愈且致命的病。制药公司 Amylyx 致力于为 ALS 及其他神经退行性疾病开发新型治疗药物，其中 AMX0035 即为他们的候选药物。

昨日（8月22日），制药公司 Amylyx 宣布获得 500 万美元 A 轮融资。本轮融资由 Morningside Venture 领投， 由 ALS 投资基金和 Genzyme 前任 CEO Henri Ter meer 等投资者参投。部分投资人员将加入 Amylyx 的董事会。该公司计划从这笔资金中拿出 296 万美元，用于对ALS 加速治疗计划临床试验以奖励支持，其余资金将被用在 AMX0035 第二阶段的临床试验中。  

Amylyx 公司总部位于美国马萨诸塞州的剑桥市，Amylyx 公司不断研发针对 ALS 以及其他神经退行性疾病的新的治疗药物。神经退行性疾病的典型特征就是神经炎症以及神经细胞死亡。该公司的候选药物 AMX0035 是一种口服的、由两种已知药物按特定比例剂量混合而成的专有组合，它以这些疾病中特征性的神经炎症和神经细胞死亡为靶点，阻碍神经细胞死亡以及毒害神经炎症的产生。

AMX0035 中包含的两种药物分别是抑制剂苯丁酸钠（PB）和牛磺酸熊脱氧胆酸（TUDCA），这两种药物发挥协同作用，已经被用于 ALS 临床前期模型中。该公司对 PB 和 TUDCA 作为单独的药物进行了前期研究，通过 ALS 的多种细胞和动物实验，它们被证明是有药效的。此外，PB 和 TUDCA 也分别运用到了 ALS 的临床试验中，结果显示两种药物是安全的，耐受性也比较好。

而 AMX0035 的二期临床试验的目标，是检测 AMX0035（即两种药物组合使用的情况下）的安全性、耐受性以及 AMX0035 的功能结果。

36 氪也曾报道过其他有关 ALS 的文章，例如：让渐冻人通过呼吸说话：16岁的印度男孩发明替代性沟通设备TALK 以及 “渐冻人”的福音，Eye Control 让他们用眼睛表达创造力等。随着科技在医疗领域的应用，会有越来越多的“疑难病症”得到有效治疗。