今天,生物技术初创企业 Egenesis 宣布获得 3800 万美元 A 轮融资,由 Biomatics Capital 和 ARCH Venture Partners 共同领投,Khosla Ventures、Alta Partners、Alexandria Equities 和 Heritage Provider Network 等参投。
Egenesis 创立于 2015 年,总部位于马萨诸塞州,由哈佛遗传学家 George Church 和来自中国的 30 岁博士后杨璐菡联合创立,敲除猪体内那些可能导致人类产生疾病或者器官发生排斥反应的基因,使用基因剪刀工具 CRISPR-Cas9(通过改变猪器官的基因序列来预防或减少人体对猪体内病毒的反应)将猪体内的器官移植到人体内,推动异种器官移植临床应用。
据美国卫生资源和服务管理局数据,在美国有 118000 人等待器官移植。2016 年,器官移植手术操作高达 33500 起,创历史新高,但每天平均仍有 22 人因等待移植器官未果而死亡。移植动物器官,尤其是尺寸大小与功能与人类器官类似的猪器官,有望解决这一需求短缺问题。
但这一异种移植操作存在两方面的困难,其一猪携带的病毒基因会将疾病传播给人类,其二是人体免疫系统可能会排斥猪的器官。20 世纪 90 年代后期开始,研究人员就已经将研究的重点放在异体器官为什么会引起人体排异反应上,但结果以挫败告终,后续研究证明人体免疫系统远比想象的复杂。21 世纪的最初 10 年也成为了异体器官移植领域最灰暗的一段时期,但现在,随着免疫抑制药物的发展以及基因编辑技术的进步,异体器官移植的投资热度渐渐回温。
杨璐菡表示,理想情况下,CRISPR-Cas9 能够帮助解决那些“以前无法克服的”问题,不仅仅是敲除不需要的病毒携带基因,同时也能通过同源重组将其换成新的基因,基因编辑技术的进步有助于解决这两个问题。
但同时,她也表示,即使经过这种基因修饰来防止人体对移植器官进行排斥,患者仍然需要服用强效药物来抑制其免疫系统的排斥反应。
Egenesis 并不是唯一一家致力于将动物器官为人类所利用的企业,United Therapeutics 也在进行异种移植方面的研究,并且该公司在圣地亚哥的 Synthetic Genomics 公司至少投资了 1 亿美元,在研究抗体的基础上,进一步研究其他类型的引起免疫反应的物质。
Egenesis 自创立至今,获得融资总额为 4000 万美元。