「高瓴制药」获数千万元战略融资， 推进自身免疫病创新药研发

36氪获悉，广州高瓴制药有限公司（以下简称“高瓴制药”）已完成数千万人民币融资，由凯泰资本、盛山资产共同投资。

高瓴制药成立于2017年，主要是针对自身免疫病和肿瘤的未被满足医疗需求，研发小分子靶向创新药物。目前，其主要产品线为口服高选择性JAK抑制剂，预计在2019年提交美国临床申请，有望成为best-in-class JAK抑制剂药物；公司另有肿瘤和自身免疫病产品处于临床前研发或规划中。

自身免疫病是指机体对自身抗原发生免疫反应而导致自身组织损害所引起的疾病，比如1型糖尿病，类风湿性关节炎，炎症性肠炎，还包括器官移植之后的移植物抗宿主病等疾病，目前没有根治手段，治疗方法主要是药物摄入。

由于自身免疫性疾病的特点，其中有一些药物是已批准的药物被开发用于治疗其他适应症，加上长期用药，因而市场前景可观。据统计，2015-2017年在全球销售额前10位的药物中，自身免疫病药物就占了3款：Humira、Enbrel、Remicade。

据了解，Humira的美国专利已在2016年12月到期，欧洲专利2017年到期；Remicade 的美国专利2018年9月到期；Rituxa的美国专利2018年到期。但其生物类似物因为价格优势不大，仅比原研降低15%~20%左右，医生的处方动力并不强，因此并不像化学仿制药那样直线取代上述原研生物制剂。

基于此，口服的小分子新药成为医保支付方和PBM（药房福利管理机构）眼里可替代原研生物制品的理想对象，并成为药企竞相研发的目标。但由于很多药企尝试开发P39MAPK抑制剂和Syk抑制剂大多以失败告终，JAK抑制剂成为了巨头争抢的阵地。辉瑞、强生、罗氏等跨国药企，以及复宏汉霖、恒瑞、微芯均在此有所布局。

当然，考虑到是长期用药，因此临床上对自身免疫病药物的安全性要求也较高。像FDA就曾拒绝礼来Baricitinib（改善类风湿关节炎痛疼药物）上市申请，要求明确Baricitinib的治疗安全性——尽管4mg剂量对于中到重度类风湿性关节炎疗效更好，但Baricitnib仅有2mg剂量获批，主要原因是出于对4mg剂量安全性的担忧。

据悉，高瓴制药的口服高选择性JAK抑制剂有望在提高自身免疫病患者治疗效果的同时，保持较好的安全性。部分JAK抑制剂选择性及活性数据如下。

部分JAK抑制剂的选择性及活性（来自凯泰资本）

在自身免疫病和肿瘤领域，凯泰资本已布局不少，包括美国免疫治疗创新者OncoImmune、美国免疫疗法公司Abcuro、美国肿瘤药物创新企业Quadriga Biosciences、中国肿瘤CAR-T细胞治疗公司科济生物、肿瘤创新药公司凌科药业、泌尿系统肿瘤创新药公司亚虹药业、美国抗肿瘤新药公司Newave等；投资广州高瓴制药，凯泰资本将进一步完善在自身免疫病和肿瘤治疗领域的布局。

据了解，高瓴制药的核心团队在抗肿瘤和自身免疫病药物设计、临床前研究和临床开发方面拥有多年丰富的成功经验，在国内外主导和参与多款药物设计、临床前开发、临床试验和药物上市。