最前线 | 中国抗癌新药在美上市，提前4个月获FDA批准

中国首款获FDA批准抗癌药诞生。

11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布：中国企业百济神州自主研发的抗癌新药“泽布替尼”以“突破性疗法”的身份，优先审评获准上市。值得注意的是，这一批准比FDA预定回复日期提早了近4个月。

泽布替尼（Brukinsa）是由百济神州自主研发的BTK抑制剂，这是首款完全由我国企业自主研发、基于中国患者临床研究在FDA获准上市的抗癌新药，实现了中国原研新药出海“零突破”。

这款新药用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤患者。作为一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，淋巴瘤是目前全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。

而在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中，又以套细胞淋巴瘤的侵袭性较为强，中位生存期仅为三至四年，多数患者在确诊时就已经处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

诞生于北京昌平的百济神州研发中心的泽布替尼，于2012年7月正式立项，经过一系列的筛选与测试，最终在500多个化合物中选定最终候选分子；2014年在澳大利亚正式进入临床阶段，并于同年8月完成了全球第一例患者给药。从最初立项到正式在美国FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。

据泽布替尼主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟博士介绍称，最初立项时团队目标就很明确，一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物，通过优化分子结构，希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化，并最大程度减少脱靶现象，以降低不良反应的发生率，并通过工艺改进力求让药物在体内能更好的吸收。

因此，在全球临床开发过程中，泽布替尼就一路展现了出色的数据，并与第一个上市的BTK抑制剂伊布替尼展开头对头的直接较量。不仅是具备足够说服力的数据，还有研发过程中的一系列规划与设计。这对于正在从me-too中走出来，逐渐在国际竞争舞台上崭露头角的中国创新药行业，可以说是极具借鉴意义的药物开发实例。

众所周知，创新药的研发周期长、投入大、风险高。一直以来疗效好的抗癌药物都被默认由国外制药公司研发，在国外获批上市后多年才被引进中国，无数癌症患者在等待中失去了最佳治疗时机。

而如今，泽布替尼在套细胞淋巴瘤临床试验中的展现的优异结果，以及美国FDA授予的“突破性疗法”认定并获批上市，都被认为是中国创新药在走向全球进程中迈出了关键性的一步，实现了从0到1的突破。

据悉，在国内泽布替尼也已递交新药上市申请。